Ученые из онкологического центра MD Anderson при Техасском университете разработали средство лечения лейкемии, которое показывает ошеломляющие результаты. Эксперементальное средство лечения лейкемии в терминальной стадии выполнено в виде таблетки и дает онкобольным шанс на полное излечение.
Эксперементальное лакарство имеет название ревумениб и на данный момент оно находится на стадии клинических испытаний. Клинические испытания показывают обнадеживающие результаты при остром миелоидном лейкозе. Эксперементальный препарат уже смог полностью излечить 18 человек.
Производители экспериментального лекарства сообщают, что ревумениб это представитель нового класса таргетной терапии острого лейкоза, который ингибирует специфический белок менин. Препарат действует путем перепрограммирования лейкозных клеток в здоровые. Менин играет ключевую роль в механизме образования раковых клеток, а ревумениб выключает данный механизм.
Предварительные результаты первого этапа клинических исследований показали, что у 53% пациентов была реакция на эксперементальное лекарство, а у 30% наступила полная ремиссия. При этом у пациентов с полной ремиссией рак не был обнаружен в крови.
На основании первого этапа клинических испытаний, в декабре 2022 года Управление по контролю за продуктами и лекарствами США присвоило лекарству статус «прорывной терапии». Это означает, что его клинические испытания и нормативное рассмотрение будет иметь приоритетное положение.
Следует так же отметить, что лекарство помогает не всем пациентам с лейкемией, а действует исключительно на группу с недостающими или неправильно обозначенными генами. Таблетка нацелена на наиболее распространенную мутацию при остром миелоидном лейкозе. Она включает ген под названием NPM1 и менее распространенное слияние хромосом под названием KMT2A. В совокупности эти мутации встречаются у 40% людей с острым миелоидным лейкозом.
В клинических испытаниях первой фазы приняло участие 68 пациентов в 9 больницах США. У 35 человек наблюдались улучшения, а 18 человек перешли в состояние ремиссии. Плюс ко всему препарат является достаточно безопасным по сравнению с традиционными методами лечения. Основных побочных эффекта всего два. Первым является нарушение работы электрической системы сердца, которая исчезает с уменьшением дозировки. Второй нежелательный эффект называется синдромом дифференцировки, который эффективно купируется при обнаружении на ранних стадиях. В настоящее время испытания препарата продолжаются и при удачных результатах, он может появиться в продаже в течение 5 лет.